月旦智匯學院:2019/12/20(五) 新時代的告知說明與同意

美國食品藥物管理局幹細胞療法規範律法該何去何從

文章發表:2016/12/28

高寧若

壹、議題概要*

幹細胞療法向來被視為治療神經性退化疾病之新穎治療方式,然而眾所周知,直接向消費者販售未經核可的幹細胞介入療法為違法行為,此作為如此猖狂主要是因國家法規不夠嚴謹的緣故。尤其在美國,因互聯網銷售頻繁且自由,再加以幹細胞療法相關企業與診所林立,更是讓非法幹細胞療法充斥市面。有鑒於此猖獗現象必須獲得遏止,美國食品藥物管理局(Food and Drug Administration, FDA)正研議相關法規,將包括幹細胞在內的人體細胞相關療法列入監管,同時為顧及傳統臨床試驗所需之時效與耗資甚鉅,正商討可能借鏡日本再生法的有效快速驗證系統,此一相關議題於2016年9月再次以研討會之商議形式做出決定。

貳、討論與分析

近年來因醫療科學長足發展,細胞治療相關技術亦隨之日益增加,加以民眾對新興治療方式的接受度逐日提升,導致細胞治療相關產業呈現一片生機盎然之勢。世界各國莫不重視此一議題,紛紛提出核可規範,希望在保全民眾相關利益下,亦能推動產業發展。舉例來說,幹細胞治療的主要市場在北美地區,且又以美國為最大宗,約為全球市場60%;歐洲國家中的英、法以及亞洲國家中的日本、韓國,甚至我國皆積極投入幹細胞發展治療1。另一方面,從全世界幹細胞技術發展市場角度來說,全球幹細胞應用相關技術與產品之市場總值於2011年已高達近270億美元,直至今年(2016年)年底,市場總值預估可達880億美元,平均每年成長幅度約為10.6%2

由於病患組織、企業家與政治人物正藉由遊說法律修正而導致媒體大量報導幹細胞療法相關議題。美國FDA針對此現象指出,這樣的言論不僅極端且阻礙有效治療,甚至可能導致患者不依正常醫療方式進行治療而致人於死。美國諸多幹細胞療法聲明中,皆暗示因FDA監管過於嚴格,且要求必須進行適當臨床試驗後才能核可幹細胞療法,然而臨床試驗的過程漫長且昂貴。如此一來大大阻礙幹細胞療法應用。評論者也指出,數十年來臨床前與臨床幹細胞療法不斷進行。而隨此循環邏輯,其認為幹細胞療法尚未被核可,應是核可制度出現問題。

近來美國再次被提出議論的再生法(Regrow Act)法律修正,主要希望借鏡日本幹細胞療法與再生醫學共同創造的有效快速驗證系統,透過簡單且適當的方式解決問題。日本的再生醫學發展,自2012年山中伸彌教授將皮膚纖維母細胞誘導成多功能性幹細胞,且能促使其進一步分化成不同胚層的成熟體細胞後,不僅獲得諾貝爾生理醫學獎,更帶動日的再生醫學相關產業日趨蓬勃,且因造血幹細胞、間葉幹細胞、神經幹細胞等之成體幹細胞普遍被視為更具實際應用價值,而未涉及「胚胎」之道德爭議,因此成為再生醫學不可或缺之一環3

根據日本經濟產業省的預測,衍生自此研究與後續投資之再生醫學產業,可望於2020年前創造高達9.5億美元營收,並於2030年將產業規模擴增現有10倍4。日本於2015年9月通過的再生法5,主張幹細胞等療法以滿足患者需求之最快方式為核可準則,以避免臨床試驗時間與資金耗費過多之困境。因此希望在「條件性核可」情況下,以最少安全數據與療效之適當模式進行快速驗證。同時此計畫核可的療法可依法在限定期間銷售(約6年),治療提供者則須彙報已出售於患者之療法是否安全與有效等資料6

依照日本再生法規範,患者雖有國家保險,卻仍須支付高達30%費用以補貼臨床試驗,其中多數治療可能無法成功,但可為第III期臨床試驗提供研究數據與發展過程。反觀患者則可能在拒絕其他治療方式後,僅得到無效藥物,亦無法追回已耗費的金錢。因此日本尚須證明在此一系統下的數據採集足以嚴格驗證療法之功效,若此系統成功可行,並可證實藥物無效性,監管機構屆時勢必面臨如何撤除已上市核可藥物的艱苦戰役。整體來說,日本極可能充斥安全但無治療效果之療法,此一方案的執行或許可打破人們認為無須昂貴步驟與試驗,便可創造可行療法之迷思。

美國對於是否依循此一日本模式以對幹細胞療法進行規範,仍未有定論。但美國FDA未嚴格限制幹細胞,導致大量診所操作並販售未獲證實的療法,是有目共睹的。截至2016年6月,全美國共計有351間企業於570間診所提供幹細胞療法7這些企業與診所甚至對患者承諾幹細胞療法是迄今對神經性退化疾病最具功效之治療方式。雖然已知特定類型幹細胞可轉變成另一類型的成熟細胞以改善疾病,但科學家亦不斷重申,未經證實的幹細胞產品,不應在未完成人體試驗程序前上市,才可確保使用者之安全。8

臺灣目前坊間的幹細胞療法相關宣傳也與美國相當類似,依照美國 2013年對幹細胞治療市場需求趨勢推估,2016年此一市場規模應高於80億美元。然而從現實層面看來,此趨勢卻受限於幹細胞治療與小分子藥物相較之下的臨床試驗失敗率依舊高居不下而無法達成預期。9對於再生醫學寄予的厚望,往往是病患願意不計後果,進行療法的重要因素。因此如何制定有效方式以核可細胞療法,在最低影響醫學與科學發展與應用進程之下,遏止誇大廣告的不實宣傳,以確保病患權益才是對細胞治療等再生科技發展最佳的律法規範方式。

參、延伸閱讀

  1. 李坤雄,多能幹細胞株之過去、現在與未來展望,台灣醫學雜誌,14卷3期,2010年5月,334-341頁。
  2. 孫世昌、劉憶成,我國細胞治療產品法規範初探──以美歐法規範為借鏡,科技法律透析,22卷8期,2010年8月,46-62頁。
  3. 李明偉,研究用離體組織之管制規範,興大法學,8卷,2010年11月,157-196頁。
  4. 林洲富,幹細胞研究與醫療並用──以建構法制為論述中心,中律會訊,10卷2期,2007年11月,19-41頁。
  5. 鄭師安,美國「幹細胞治療及研究法案」之簡介,科技法律透析,18卷7期,2006年7月,9-13頁。

註釋

  • FDA should stand firm on stem-cell treatments-US regulators must regain the upper hand in the approval system, NATURE, 16/07/2016, http://www.nature.com/news/fda-should-stand-firm-on-stem-cell-treatments-1.20208 返回內文
  1. 財團法人生物技術開發中心,細胞治療之市場、法規、產品現況研究,作者,2011年。 返回內文
  2. VISIONGAIN, STEM CELL TECHNOLOGIES: WORLD MARKET OUTLOOK 2012–2022 (2012).  返回內文
  3. 翁仕明,幹細胞療法近年發展趨勢,當代醫藥法規月刊,68期,2016年6月,http://www.cde.org.tw/Content/Files/Knowledge/25e32847-ec06-4304-a165-d25563073931.pdf。 返回內文
  4. 林奕榮編譯,山中伸彌「再生術」 掀醫藥產業革命,經濟日報,2016年7月4日報導,http://www.cpmda.org.tw/news_show_n1.php?news_id=6525 返回內文
  5. Stem The Tide: Japan Has Introduced an Unproven System to Make Patients Pay for Clinical Trials, NATURE, 09/12/2015, http://www. nature.com/ news/stem-the-tide-1.18976 返回內文
  6. Id. 返回內文
  7. L. Turner and P. Knoepfler, Selling Stem Cells in the USA: Assessing the Direct-to-Consumer Industry, 19(2) CELL STEM CELL 154-157 (2016). 返回內文
  8. James A. Heslop et al., Concise Review: Workshop Review: Understanding and Assessing the Risks of Stem Cell-Based Therapies, 4(4) STEM CELLS TRANSL MED. 389-400 (2015) 返回內文
  9. 翁仕明,同註3。 返回內文

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