壹、前 言

孤兒藥（orphan drugs, orphan medicinal products）係指主要用於治療、預防或診斷罕見疾病（rare diseases）的藥品。罕見疾病（下稱「罕病」）的定義，依據我國「罕見疾病防治及藥物法」（下稱「罕病法」）第3條第1項授權衛生主管機關公告之標準，係指年盛行率為萬分之一以下之疾病；在美國是以境內病人數少於20萬人之疾病視為罕病；歐盟法規則是以每1萬人中病人數少於5人作為罕病之定義。由於罕病的病例與病人數目甚少，既無市場規模，藥品的研發及臨床試驗相對複雜，藥廠基於成本效益的考量，認為開發治療罕病藥品的成本，不可能透過「正常」售價且數量有限的銷售得以回收，研發與製造孤兒藥無利可圖，欠缺經濟誘因導致市場失靈。這個特性說明了何以治療罕病的藥品稀缺，被名之為孤兒藥的原因。為滿足病人的醫療需求，保障基本人權，各國立法政策上無不以提供研發獎助及藥品銷售專屬權（market exclusivity）為誘因，達到促進治療罕病藥品上市的目的。從競爭法的觀點，孤兒藥銷售專屬權實質上是以法規為藥廠創造了獨占地位，減少孤兒藥市場的競爭。此外，孤兒藥銷售專屬權與藥品專利是兩種平行而並存的排他權利，研究顯示，視原廠藥專利期間與銷售專屬權期間重疊的程度，孤兒藥銷售專屬權對藥廠提供保護的效果與價值將有所差異；如果專利權期間屆滿之後，孤兒藥銷售專屬權仍持續有效，銷售專屬權會有部分替代專利保護的功能，有延長孤兒藥藥廠獨占期間的效果。就算專利與專賣兩項權利都已失效，由於市場規模實在太小，可預期利潤根本無法吸引學名藥廠進入市場參與競爭，使得孤兒藥市場呈現自然獨占的特質，即使在各種專屬權利都不復存在的情形下，原孤兒藥藥廠仍可能在未來相當期間內，持續維持獨占地位。

除了先天缺乏競爭的市場結構外，各國政府的政策是影響藥價的另一個項重要因素。為了照顧罕病病人，國家通常願意給付夠高的藥價，使得孤兒藥價格居高不下，不僅加重國家健保體系的財政負擔，也引起競爭機關開始關注藥廠是否有就孤兒藥超額定價以獲取不法利益的問題。Leadiant Biosciences, Inc.（下稱Leadiant）為生產治療罕病「腦腱性黃瘤症」（Cerebrotendinous Xanthomatosis, CTX）藥品的藥廠，該藥品是以「鵝去氧膽酸」（Chenodeoxycholic acid, CDCA）為主要成分。Leadiant在2021、2022年分別遭荷蘭、義大利及西班牙三國競爭機關就同款孤兒藥，以違法超額定價為理由，依歐盟競爭法加以處罰。本文先以Leadiant所涉的孤兒藥案件出發，介紹荷、義、西三國的執法經驗，進而介紹歐盟適用競爭法於製藥產業的實踐，以及其認定違法超額定價的概念與操作方法，其整體執法行動反映了歐盟以競爭法為工具，介入藥價管制的趨勢，除供國內相關主管機關參考，並使製藥業者引以為鑑。

貳、荷蘭、義大利及西班牙競爭機關處罰Leadiant案概述

本節先簡述Leadiant案的共通基礎事實，次說明荷、義、西三國競爭機關處分Leadiant的要點及主要理由。

一、CTX、CDCA與Leadiant

CTX係基因缺損造成的罕病。由於先天性膽酸合成障礙，造成脂質與膽固醇無法有效代謝，進而在多器官組織上堆積產生各種病變。此症發生率極低，在全球約為百萬分之一，推估我國1年約有6位病人，目前CTX也在衛生福利部國民健康署公布的罕見疾病名單之列。治療這項罕病的方法是施以CDCA為成分的藥物，其效用已為各國醫學界肯定。不過早自1970年代起，原本用於治療膽結石的CDCA，就已經應用於罕病CTX的治療。

2008年Leadiant自另一家藥廠（Falk Pharma）取得CDCA成分的藥品後，開始以Chenofalk為商品名面市行銷，1年後Leadiant變更商品名為Xenbilox同時大幅提高售價。2014年，Leadiant所擁有之CDCA成分藥品被指定為孤兒藥（orphan drug designation）；2017年4月，Leadiant獲得在歐盟境內銷售該孤兒藥的10年專屬權利，此時Leadiant在歐盟多國推出名為CDCA-Leadiant的藥品，同時停售Xenbilox，但藥價卻出現高達數百倍的漲幅。

二、各國競爭機關展開執法行動

（一）荷蘭

如前所述，以CDCA成分的藥品治療CTX並非少見或創新，且在不同商品名下，其售價原本低廉。依荷蘭「消費者與市場機關」（Authority for Consumers and Markets, ACM）調查的結果，2008年CDCA藥品的售價為100膠囊包裝售價46歐元，改名為Xenbilox後漲成885歐元。2014年Leadiant決定申請孤兒藥指定及銷售專屬權時，就已將該藥的售價調漲至3,103歐元；2017年4月名為CDCA-Leadiant的藥品進入荷蘭市場後，Xenbilox便在荷蘭市場消失。ACM認為CDCA-Leadiant與Xenbilox兩藥無論在有效性、安全性與分子形式上沒有差異，Leadiant在當時也已回收所有實施的成本，Leadiant還持續將售價拉抬至14,000歐元，漲幅超過該藥獲孤兒藥指定前的15倍，結果使每位病人每年的藥費支出高達153,000歐元，即使在荷蘭罹患CTX的病人僅約60人，但他們的餘生都需要服用此藥。

ACM認定在2017年6月至2019年12月間，以CDCA成分藥品治療CTX的荷蘭市場，Leadiant享有100%市占率，因為市場上沒有其他可行的替代選項，Leadiant在相關市場上具有支配地位足堪認定。在最重要的藥品價格方面，相較於舊版，該藥並未導入任何創新的成分，不具任何治療上的附加價值，Leadiant以低成本及低風險的投入，卻取得巨大收益，ACM在考量Leadiant對案關藥品的投資、製造及行銷所生成本之後，認為Leadiant對CDCA-Leadiant的定價高得離譜且不公平（exorbitantly high and unfair）。在這樣的情況下，保險人必須持續支付高藥價，侵蝕健保財務，患者及社會整體利益同時受到損害。據上，2021年7月1日ACM作成決定，以Leadiant濫用其市場支配地位違反競爭法，罰鍰19,569,500歐元。

（二）義大利

義大利競爭機關（Autorit Garante della Concorrenza e del Mercato, AGCM）於2022年5月31日發布新聞稿，指出依其已完成調查的結果，Leadiant集團濫用其市場支配地位，將用於治療罕病CTX的孤兒藥，即含有CDCA成分的救命藥品，對該國健保機構（Italian National Health Service, SSN）收取超高且不合理的藥價。調查顯示，在2017年至2019年12月間，Leadiant每包裝收費高達15,000歐元，損害義大利政府使用稅收的公共利益，是嚴重的違法行為。AGCM處Leadiant集團以350萬歐元的罰鍰。

（三）西班牙

約莫於義大利展開調查的同一期間，西班牙競爭機關（Comisin Nacional de los Mercados y la Competencia, CNMC）也對Leadiant是否就治療CTX的藥品有超額定價一事展開調查，CNMC最終以其濫用支配地位，違反西班牙競爭法第2條與歐盟運作條約（Treaty on the Functioning of the European Union, TFEU）第102條，於2022年11月作成裁罰10,250,000歐元的決定，是為Leadiant受罰的最新案例。

調查發現，Leadiant自2007年起即與CDCA成分的唯一供應商簽訂包含獨家條款的契約，阻礙競爭藥品的出現。在以Xenbilox為商品名的時期，每包裝售價984歐元，但7年後以商品名為CDCA-Leadiant的相同藥品，售價卻漲了14倍，為此西班牙健保體系就該藥每包必須支出達14,618歐元。然而Leadiant產製與銷售該藥品的風險與成本，與其售價完全不成比例；名為CDCA-Leadiant的藥品與其前身版本完全相同，Leadiant並未另外增加研發與臨床研究的投入，在商品的經濟價值並無提升的前提下，高漲的售價本身實在不公平。

參、歐盟以競爭法處理藥品超額定價的觀察及法律分析

2000年歐盟已就孤兒藥訂定專法即「孤兒藥規則」（Orphan Regulation），除了作為成立孤兒藥委員會（Committee for Orphan Medicinal Products, COMP）的法源之外，旨在規範指定孤兒藥的程序，以及得促進發展孤兒藥及藥品上市的誘因。實施近20年之後，歐盟執委會對該規則展開成效利弊的檢討，並已於2020年8月公布評估報告（下稱「評估報告」），評估的議題與對象就包括本文討論的CDCA-Leadiant。本節先簡述執委會對CDCA-Leadiant的評估內容，次說明歐盟近年除了Leadiant案，出手管制藥品價格的其他案例，呈現競爭機關介入醫藥產業的趨勢，進而闡釋藥品超額定價的競爭法律分析......