肌肉萎縮症治療新突破:高劑量基因療法及其安全疑慮

文章發表:2018/05/23

黃浥暐

壹、新訊快遞*

近年來,許多生技公司及藥廠試圖研發杜顯氏肌肉萎縮症(Duchenne/Becker muscular dystrophy, DMD/BMD)的基因療法,即以腺相關病毒(adeno-associated virus, AAV)作為載體,攜帶正常的基因至肌肉中來彌補病患異常的dystrophin基因。為了在病患受影響的無數個肌肉細胞中生效,須注射極高劑量的病毒顆粒至血液中,但2018年1月30日發表於Human Gene Therapy期刊的研究卻指出,當年輕的獼猴與豬進行如此高劑量的注射後,皆引發嚴重且突發的免疫反應,分別造成肝臟及神經元的損傷;研究員因此發出警告,認為此種仰賴高劑量AAV進行的基因療法對人類亦可能具毒性,尤其當作用對象為年幼的肌肉萎縮症病患時,更需進行審慎的評估。AAV是基因療法中廣為使用的載體,但過去幾乎不曾對高劑量使用進行研究,故此消息一出,使美國基因療法領域公司的股價應聲大跌。


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