面對瘟疫與新藥人體試驗──規範與實務

今年初新冠病毒在武漢造成疫情，接著擴散全球，迄今已感染逾四千萬人，超過百萬人死亡，死亡率高達2%～3%。在疫情肆虐之下，人們殷切盼望有特效藥能早日開發出來，解黎民於倒懸。但許多人也納悶，為何等待的日子如此漫長，人類所自豪的現代科技—生技醫藥研發能力，怎麼一直還沒能發明出抗病毒藥或疫苗呢？

新藥研發技術在過去50年高度發展，使人類壽命延長了一倍。但是，不同於一般消費性產品，新藥的開發需要冗長的過程來驗證藥效與安全性，而且需要投入鉅額的經費。據統計，目前成功研發一個新藥上市，約需700億臺幣，期程超過10年。其中最燒錢的，就是長達數年的人體試驗階段。而且，新藥的研發沒有確保成功的徒徑，生敗率非常高。平均每五千個執行動物試驗的新藥，只有一個會進入人體試驗；而平均每十個執行人體試驗的新藥，只有一種能成功上市。

因此，面對嚴重的疫情，要指望新藥從無到有作為應急措施，可能不切實際。不過如果有其他方法與好運氣，還是有機會的。例如：抗病毒藥瑞德西韋(remdesivir)原本是開發為伊波拉病毒用藥，已完成人體試驗，但因藥效遜於其他已上市藥，所以藥廠停止開發，也沒有上市。此次疫情中瑞德西韋被重新拿出來試驗，初步試驗資料顯示可能對新冠肺炎重症有幫助，所以，藥政主管機關許可該藥在緊急情形，讓無藥可治的病人試用(Emergency Use Authorization)。但迄今還沒有足夠的試驗證據證明該藥對新冠病毒的療效，也還沒有被核准上市，仍屬於試驗用新藥。這種老藥新用的開發方法(drug repurposing)，將已完成前期開發的試驗藥或已上市藥，試用於新的疾病或適應症，可縮短新藥開發時間。

本專欄探討新冠肺炎病毒疫苗與新藥開發涉及的法規科學(regulatory science)議題，特別是法規單位的觀點與審查經驗；另外，也檢視國內新藥一期臨床試驗在醫院的執行情況，以及人體研究審查會審查此類試驗的經驗。從中可看出，面對瘟疫時，開發新藥的機會與限制。另外，瘟疫大流行的控制，還有賴於傳染病防治措施與國家的公共衛生醫療照護體系，也有賴於高效率的診斷與檢驗技術，例如病毒核酸檢測與各種快速篩檢工具。惟限於篇幅，此等議題未納入本專欄。