血友病患新希望:基因療法的技術性突破

黃浥暐

壹、議題概要*

血友病,是一種基因缺陷導致的遺傳疾病。病患因缺乏部分凝血因子而導致出血時間延長,其中常見血友病類型為缺乏第八因子(factor VIII)之A型血友病以及缺乏第九因子(factor IX)的B型血友病。血友病患者往往因輕微碰撞便造成關節與肌肉血腫症狀,嚴重者甚至會形成自發性出血,導致必需終生輸入凝血因子做為治療方式。美國基因治療公司Spark Therapeutics,針對B型血友病治療進行研發,並設計出一種具高活性第九凝血因子基因之病毒,其藉由靜脈注射進人體之後,會使病毒對肝細胞形成「感染」現象,從而將第九凝血因子的基因轉殖至肝細胞。截至現今,已有4名患者獲得良好治療成效,其第九凝血因子活性平均可達30%,足以預防一般普遍的撞擊與扭傷所造成之出血情形,也讓患者暫時可不必進行凝血因子的補充治療。這些結果,雖仍需更大型之臨床試驗加以佐證與支持,但已為目前基因療法在血友病治療應用上的最佳成果,此結果亦為其他遺傳性疾病的基因治療帶來一線曙光。


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