早期基因療法與兒童罕見疾病

文章發表:2018/09/10

黃浥暐

壹、新訊快遞*

一項針對罕見兒童腦部疾病的基因療法試驗,卻不可避免地為一個家庭同時帶來快樂和心碎。此研究在義大利San Raffaele Telethon基因療法研究所進行,正逐步證明可以有效地阻止異染性腦白質退化症(Meta-chromatic leuko-dystrophy,MLD),一種在兒童時期發作的遺傳性疾病,可破壞大腦的白質導致癱瘓和失智。

該療法主要的策略為將所缺失基因的單個正確版本添加到兒童的骨髓細胞中,但它只有在症狀出現之前才能發揮作用,大多數兒童被診斷時通常為時已晚。例外情況是家中已有一個患病的孩子,這警示了其他尚未發病的弟妹或許具罹病風險,然後能提早進行遺傳和生化測試,以確認是否存在疾病威脅。「這無疑非常痛苦:必須失去一個孩子才能拯救另一個」美國MLD基金會主席Dean Suhr說。 「這不是應該讓父母做出的決定…但這就是在這次臨床試驗中多次發生的事情。」


搶先看→登入會員

月旦系列雜誌

新學期,教科書

月旦實務講座全系列完整看



數位整合服務
產品服務
讀者服務專線:+886-2-23756688   傳真:+886-2-23318496   地址:臺北市館前路28號7樓

Copyright © 元照出版 All rights reserved. 版權所有,禁止轉貼節錄
TOP